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Applicazione dei vettori lentivirali nella terapia genica delle malattie neurologiche

I vettori ricombinanti lentivirali sono potenti mezzi per il trasferimento genico al sistema nervoso centrale e possono trovare impiego nelle strategie di terapia genica per i disordini neurologici.

Poiché esistono diversi tipi di lentivirus, sono stati sviluppati sistemi vettori differenti.
Tuttavia, il vettore lentivirale ricombinante più comunemente impiegato si basa sul virus dell’immunodeficienza umana 1 (HIV-1).

I vettori lentivirali ricombinanti sono vettori di clonaggio a relativamente alta capacità in grado di tradurre le cellule che non si dividono.

È in corso lo sviluppo preclinico della terapia genica basata sulla sostituzione enzimatica e/o sul trasporto di fattori neurotrofici per le malattie neurodegenerative e delle manifestazioni a livello del sistema nervoso centrale delle malattie da accumulo lisosomiale.

Strategie neuroprotettive atte a trasportare i fattori GDNF ( glial cell line derived neurotrophic factor ) e CNTF ( ciliary neurotrophic factor ) per la malattia di Parkinson e la malattia di Huntington , in particolare, sono state coronate da successo in modelli animali.

I vettori lentivirali ricombinanti si sono dimostrati adatti a esprimere piccoli RNA interferenti per il trattamento in modelli di malattia di Alzheimer e sclerosi laterale amiotrofica. ( Xagena2008 )

Lundberg C et al, Curr Gene Ther 2008; 8: 461-473


Neuro2008